Nota da Redação: Este artigo é um resumo curado. A reportagem original foi publicada por G1.

Lito Sousa mobiliza redes sociais em busca de tratamentos experimentais para doença rara

O influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, utiliza as redes sociais para solicitar a avaliação urgente de seu caso por institutos de pesquisa e farmacêuticas. A condição é rara, não possui cura e provoca a deterioração rápida das funções cognitivas e motoras do paciente.

A mobilização foca em dois estudos conduzidos nos Estados Unidos: o ION717, da Ionis Pharmaceuticals, e o PRiSM, do Broad Institute (Harvard/MIT). Ambas as pesquisas buscam reduzir a produção da proteína príon normal (PrP), por meio do gene PRNP, para frear o acúmulo de proteínas malformadas que intoxicam o cérebro.

Enquanto o ION717 utiliza a tecnologia ASO e encontra-se em estágio mais avançado — embora não esteja recrutando novos voluntários no momento —, o PRiSM utiliza a tecnologia siRNA e está em fase inicial, com inscrições abertas. Vale ressaltar que a segurança e a eficácia de ambos os tratamentos ainda não foram comprovadas.

A busca por essas terapias é descrita como uma corrida contra o tempo, já que a doença causa danos neuronais irreversíveis. O objetivo dos tratamentos experimentais é estagnar o avanço da enfermidade a partir do estágio atual do paciente, não havendo evidências de que possam reverter as sequelas já existentes.