Nota da Redação: Este artigo é um resumo curado. A reportagem original foi publicada por G1.

Aprovação Histórica nos Estados Unidos

A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou o Isembyld (apitegromab), tornando-o o primeiro tratamento voltado diretamente ao músculo para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). A indicação é voltada para pacientes a partir de 2 anos de idade que já fazem uso das terapias atuais, como nusinersena ou risdiplama.

Enquanto os medicamentos tradicionais atuam protegendo os neurônios que comandam os músculos, o Isembyld atua bloqueando a miostatina, uma proteína que funciona como freio natural do crescimento muscular. Com isso, o músculo consegue se desenvolver e responder melhor aos comandos recebidos.

A aprovação teve como base o estudo Sapphire, que acompanhou 188 pacientes em nove países por cerca de um ano. Os resultados mostraram que os pacientes que combinaram o novo remédio ao tratamento existente ganharam função motora, enquanto o grupo que manteve apenas a terapia atual apresentou perda de função no mesmo período. Os efeitos colaterais mais comuns incluíram infecções respiratórias, vômito, tosse, dor de cabeça e reações alérgicas.

O mecanismo de bloqueio da miostatina também despertou interesse para combater a perda de massa muscular associada ao uso prolongado de canetas emagrecedoras à base de tirzepatida. Um estudo preliminar de fase 2 indicou que pacientes que combinaram os compostos preservaram cerca de 55% mais massa magra, embora ainda não haja aprovação regulamentada para essa finalidade e as pesquisas continuem em andamento.