EUA aprovam terapia gênica inédita para tratar surdez hereditária rara

As autoridades de saúde dos Estados Unidos autorizaram o uso de uma terapia gênica inovadora para tratar uma forma rara de perda auditiva hereditária. O anúncio, realizado nesta quinta-feira (23), traz esperança para famílias afetadas por mutações genéticas que causam a surdez precoce.

Tecnologia e aplicação

Desenvolvido pela empresa de biotecnologia Regeneron, o tratamento chamado Otarmeni é voltado para pacientes com perda auditiva severa a profunda decorrente de mutações no gene OTOF. Este gene é responsável por produzir a proteína essencial para que os sinais sonoros sejam transmitidos do ouvido interno ao cérebro.

O procedimento consiste em uma única injeção no ouvido, realizada por um cirurgião. Nos Estados Unidos, estima-se que essa condição específica afete cerca de 50 recém-nascidos por ano.

Custo e acessibilidade

Apesar de o tratamento ter um custo extremamente elevado, podendo chegar a milhões de dólares por paciente, a Regeneron informou que pretende disponibilizar a terapia de forma gratuita para os pacientes elegíveis no país.

Resultados clínicos e impacto real

Em testes clínicos conduzidos com 20 pacientes, com idades entre 10 meses e 16 anos, ao menos 80% apresentaram melhora significativa na audição poucos meses após a aplicação.

Um exemplo do impacto da terapia é o caso do bebê Travis. Segundo sua mãe, Sierra Smith, a criança passou a reagir a sons, ouvir música e demonstrar interesse por instrumentos musicais após a intervenção. O relato foi compartilhado emocionadamente durante um evento na Casa Branca.

Referência: Informações adaptadas de G1.